De la transgenèse animale à la biothérapie chez l'homme

Les avancées de la génétique ont ouvert des horizons extraordinaires pour la compréhension des maladies humaines. Ces découvertes permettent l'élaboration de nouvelles stratégies préventives, diagnostiques et thérapeutiques. Parmi ces stratégies, les biothérapies ou médecine dite "régénérative" occupent une place importante. Cet ouvrage s'attache à décrire ces perspectives. Les connaissances sur les anomalies génétiques liées aux maladies amènent à considérer les possibilités de corriger de telles mutations par la thérapie génique ou cellulaire.
Dans cette voie difficile, une démarche scientifique absolument rigoureuse est nécessaire. De même, les récentes démonstrations de la capacité de différenciation de cellules souches renforcent l'intérêt d'approfondir leur étude chez l'homme. Ce rapport insiste sur l'interdiction universelle du clonage humain à visée reproductive qui doit absolument être instaurée. Il souligne toutefois l'intérêt qu'il y a à progresser dans la voie du transfert de noyaux somatiques dans des ovocytes humains à des fins thérapeutiques, afin de surmonter la difficulté du rejet immunitaire.
Les aspects légaux des manipulations de cellules souches sont décrits, avec une ouverture sur les diverses approches sociopolitiques, les débats et les dispositifs réglementaires dans différents pays. La transplantation d'organes fait partie du quotidien mais l'utilisation d'organes ou de cellules prélevés sur des animaux, comme ressources potentielles pour la xénotransplantation chez l'homme, peut pallier les limites actuelles de la transplantation d'origine humaine.
Cette piste est explorée. Enfin, est abordée la place importante dans l'arsenal thérapeutique des protéines médicaments fabriquées à partir d'organismes génétiquement modifiés - bactéries, levures ou cellules animales cultivées dans un milieu confiné. Des recommandations sont présentées, pour une meilleure connaissance des enjeux et risques réels liés à ces avancées.