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Comment maintenir l'accès à l'innovation thérapeutique, compte tenu des prix demandés en dépit de l'incertitude sur l'efficacité et la sécurité à long terme pour les patients ? L'évaluation initiale d'un médicament est scientifiquement réalisée dans les conditions qui lui sont les plus favorables, à la recherche d'une indication thérapeutique incontestable. L'expérience montre qu'extrapoler ces résultats à la vie réelle tient d'un pari, sur lequel la collectivité nationale s'interroge.
L'aversion au risque économique peut conduire à une rupture du dialogue, et à un enrayement du progrès médical et technologique. Un accord rapide sur le prix d'un médicament remboursable est de l'intérêt du patient pressé par sa maladie, du producteur pressé par l'accès au marché, et en France de l'Etat, pressé par son pacte politique national. Pour permettre un accueil de l'innovation proportionné à son utilité réelle, de nouvelles approches contractuelles se développent.
Optionnelles, elles visent à subordonner le paiement des médicaments à leur performance constatée en vie réelle, tout en préservant les prix faciaux nécessaires à la stabilité du commerce international. En France comme dans d'autres pays, producteurs et payeurs envisagent des contrats de résultats individuels ou populationnels, validés par des indicateurs précis. Issu des séminaires franco-américains Descartes-Berkeley, et dans le cadre du programme d'actions 2013-2014, cet ouvrage analyse et compare les contextes, concepts et méthodes pour l'accès des médicaments innovants au marché remboursable.
Il rassemble des contributions de sensibilités diverses et des opinions parfois divergentes, de chercheurs et d'opérationnels, pharmaciens, médecins, économistes et juristes. Tous sont soucieux, quelles que soient leurs domaines de responsabilités, publiques ou privées, de maintenir la cohésion nationale et préparer le futur.
